全国政协委员，中华医学会血液学分会主任委员，苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛表示，地中海贫血是一类由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的珠蛋白肽链合成减少或缺乏的遗传性血液疾病。重型成人患者往往在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临着严重挑战，部分患者无法完成规范化治疗，导致并发症的发生和预期寿命的缩短。在过去的十余年里，没有针对β-地贫无效造血病因治疗的药物上市。罗特西普于2022年在国内获批上市，在今年纳入了国家医保目录。对此，吴德沛认为这将为缓解社会血源紧张、改善患者生存质量以及节约医疗资源带来诸多意义。（澎湃新闻）
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